4 أسئلة يجب طرحها حول علاجات وعلاج ضمور العضلات الشوكي

ولكن مع وجود العديد من الاختلافات في الأعراض والشدة ، كيف تعرف ما هو الأفضل لك أو لمن تحب؟ فيما يلي أربعة أسئلة لطرحها على مقدم الرعاية الصحية الخاص بك ، لمساعدتك في تحديد الخيارات الصحيحة لظروفك.

1.ما هي أنواع علاجات "جودة الحياة" المتوفرة؟

من المهم أن تكون قادرًا على فعل الأشياء التي تستمتع بها واستكشاف الاهتمامات التي تتناسب مع قدراتك البدنية. ضعف العضلات الشديد والضمور الناجم عن ضمور العضلات الشوكي لا يؤثر فقط على القوة البدنية. يمكن أن تؤثر أيضًا بشكل خطير على القدرة على التنفس والبلع والتحدث في بعض الأحيان.

يعد البقاء نشيطًا قدر الإمكان أمرًا مهمًا للغاية لإبطاء تقدم SMA والحفاظ على جودة عالية للحياة. يمكن أن يساعد العلاج الطبيعي في الموقف ، ويمنع جمود المفاصل ، ويساعد في الحفاظ على قوتها. يمكن أن تساعد تمارين الإطالة في تقليل التشنجات وتحسين نطاق الحركة والدورة الدموية. قد يؤدي استخدام الحرارة إلى تخفيف آلام العضلات وتيبسها مؤقتًا.

مع تقدم SMA ، تتوفر علاجات لمشاكل الكلام والمضغ والبلع. يمكن أن تساعد الأجهزة المساعدة الشخص المصاب بالضمور العضلي البسيط على المشي والتحدث والأكل ، مما قد يمكّنه من الحفاظ على استقلاليته.

2.ما الذي يمكن أن تقدمه لي العلاجات الموصوفة؟

يمكن علاج آلام العضلات والتشنجات ، وانخفاض نطاق الحركة ، والمشاكل المتعلقة بالمضغ والبلع وسيلان اللعاب بالأدوية الموصوفة.

يقترح المعهد الوطني للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية أن تسأل مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن مرخيات العضلات مثل باكلوفين (جابلوفين) وتيزانيدين (زانافليكس) والبنزوديازيبينات. أحيانًا يتم حقن توكسين البوتولينوم مباشرة في الغدد اللعابية لتشنجات الفك أو سيلان اللعاب. يمكن أيضًا علاج اللعاب المفرط باستخدام أميتريبتيلين (إيلافيل) ، جليكوبيرولات (روبينول) ، وأتروبين (أتروبين).

الاكتئاب والقلق تأثيران غير مباشران شائعان مع ضمور العضلات الشوكي. قد يكون التحدث مع مستشار أو معالج طريقة جيدة لمعالجة هذه المشكلات. في بعض الحالات ، يكون الدعم المناسب للأدوية التي تستلزم وصفة طبية خيارًا.

3.لقد سمعت عن عدة علاجات جديدة ومثيرة للضمور العضلي البسيط.ما هي وهل هي متاحة لي؟

Nusinersen (يُباع تحت الاسم التجاري Spinraza) كان أول علاج SMA معتمد من إدارة الغذاء والدواء. إنه ليس علاجًا لـ SMA ، ولكنه قد يبطئ الحالة. أفاد مقال نُشر في مجلة نيو إنجلاند الطبية أن حوالي 40 في المائة من أولئك الذين تناولوا هذا الدواء عانوا من تباطؤ في تطور المرض. أبلغ العديد من المشاركين أيضًا عن تحسن في قوة العضلات باستخدام الدواء.

تمت الموافقة على Onasemnogene abeparvovec (الذي يُباع تحت الاسم التجاري Zolgensma) من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في عام 2019. إنه علاج جيني للأطفال دون سن الثانية. يعالج أكثر أنواع ضمور العضلات الشوكي شيوعًا. لاحظ المشاركون في التجارب السريرية حركة ووظيفة عضلية أفضل وتمكنوا من تحقيق معالم مثل الزحف والجلوس.

يعتبر Spinraza و Zolgensma من بين أغلى الأدوية في التاريخ. ومع ذلك ، يمكنك التحقق من مزود التأمين الخاص بك لمعرفة ما إذا كان يغطي هذه الأدوية. قد تتمكن أيضًا من تلقي المساعدة المالية من خلال برامج مساعدة المرضى الخاصة بالمصنعين.

تبلغ تكلفة العلاجات الأولية لـ Spinraza 750.000 دولار. قد تضيف العلاجات اللاحقة ما يصل إلى مئات الآلاف من الدولارات. تبلغ تكلفة جرعة مرة واحدة من Zolgensma 2125000 دولار.

يجب أن يساعدك مقدم الرعاية الصحية على فهم جميع الفوائد والمخاطر المحتملة المرتبطة بهذه الأدوية قبل قبول العلاج.

4.هل أنا مرشح جيد للتجارب السريرية؟

يهتم العديد من الأشخاص الذين يعيشون مع ضمور العضلات الشوكي بالتجارب السريرية ، على أمل تحسين حالتهم أو حتى الشفاء. لكن التجارب السريرية غالبًا ما تكون معقدة وقد تكون أقل فائدة مما يأمله الناس. في حين أن الهدف النهائي دائمًا هو العلاج الفعال المتاح في السوق المفتوحة ، فإن هذه ليست النتيجة بالنسبة لمعظم الأدوية التجريبية.

في الواقع ، لا تحصل معظم الأدوية التجريبية على موافقة إدارة الغذاء والدواء. في عام 2016 ، كشفت دراسة مستقلة ومعتمدة عن اتجاه مفاجئ: انخفضت موافقة إدارة الغذاء والدواء على الأدوية التجريبية بشكل كبير منذ عام 2004 إلى حوالي 10 في المائة. بعبارة أخرى ، مقابل كل 100 دواء تقدم طلبًا للموافقة ، ينجح 10 دواء فقط في اجتياز هذه العملية. يتضمن ذلك الأدوية التي قد تعالج ضمور العضلات الشوكي. وفقًا لمنظمة Cure SMA غير الربحية ، فإن أهم أسباب الفشل هي مشكلات السلامة ونقص الفعالية وقضايا التصنيع.

المشاركة في التجربة قرار شخصي ، ويجب أن تزن خياراتك بعناية مقابل المخاطر. يمكن لمقدم الرعاية الصحية مساعدتك في العثور على أي دراسات تكون مؤهلاً لها ، ولكن من المهم إدارة توقعاتك. تحتوي التجارب على بعض الاحتمالات الإيجابية ، ولكن هناك مخاطر صحية غير معروفة. معظم الناس لا يرون نتائج مهمة.

يمكنك العثور على دليل كامل للتجارب الأمريكية النشطة على ClinicalTrials.gov.

الوجبات الجاهزة

تبحث العديد من الجامعات والمستشفيات وعلماء التكنولوجيا الحيوية وشركات الأدوية التجارية بنشاط عن طرق أفضل لعلاج ضمور العضلات الشوكي. حتى ذلك الحين ، يمكن أن يكون فهم خياراتك واتخاذ قرارات مستنيرة بشأن علاجك طرقًا قوية لمساعدتك في إدارة الأعراض والعيش في أفضل حالاتك.