الجديد في جهود البحث في علاج مرض السكري لعام 2019

• في أكبر عملية استحواذ تركز على العلاج على الإطلاق ، استحوذت شركة Vertex Pharmaceuticals ومقرها بوسطن على شركة Semma Therapeutics الناشئة في مجال التكنولوجيا الحيوية للخلايا الجذعية لمرض السكري.

• اكتشف الباحثون في جامعة جونز هوبكنز "خلايا س هجينة" غامضة قد تلعب دورًا كبيرًا في تطوير المناعة الذاتية وربما تحفز مرض السكري من النوع الأول.

• أظهر بحث جديد أن تناول الكثير من الغلوتين في الأشهر الثمانية عشر الأولى من الحياة قد يكون أيضًا دافعًا لتطوير T1D.

Newsflash ، Folks: لا نتوقع رؤية علاج لمرض السكري في أي وقت قريبًا. ولكن هناك باحثون متخصصون يعملون بلا توقف لتمهيد الطريق ، وقد حققوا بعض التقدم المثير للاهتمام مؤخرًا.

من بين التقدم الذي تم إحرازه هو إطلاق JDRF لنموذج جديد لمركز أبحاث العلاج ، وبدء تشغيل حيوي يعمل على استبدال خلايا بيتا التي تم الحصول عليها للتو من قبل شركة فارما كبيرة ، ونتائج بحثية جديدة تم تقديمها في EASD (الرابطة الأوروبية لـ دراسة مرض السكري) بإسبانيا الأسبوع الماضي. أنتج هذا الحدث أيضًا بعض المعلومات الجديدة الرئيسية حول تأثير الغلوتين على مرض السكري من النوع الأول.

فيما يلي نظرة سريعة على موضوعات علاج مرض السكري التي تتصدر عناوين الصحف في الوقت الحالي:

JDRF تطلق "مركز التميز" الأول الذي يركز على العلاج

أعلن JDRF في 4 سبتمبر أنه افتتح "مركز التميز" الأول الذي يهدف إلى أبحاث علاج T1D ، ويخطط لإنشاء المزيد في الجامعات الموجودة بالفعل وغيرها من المواقع البحثية في جميع أنحاء البلاد والعالم. الأول هو تعاون بين جامعة ستانفورد وجامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو (UCSF) ، بناءً على عملهما المشترك في أبحاث الجهاز المناعي وبيتا والخلايا الجذعية.

على وجه التحديد ، سيركز الباحثون هناك على "تفاعل الخلايا المناعية مع خلايا بيتا المنتجة للأنسولين. توليد الجزر والخلايا المناعية من الخلايا الجذعية من أجل علاجات الجيل التالي ؛ وتطوير طرق لزرع الخلايا المنتجة للأنسولين في الأشخاص المصابين بالنوع الأول من البروتين دون الحاجة إلى كبت المناعة ".

نظرًا لأن زرع خلايا الأنسولين غير متاح على نطاق واسع لمجموعة متنوعة من الأسباب - بما في ذلك قيود التبرع بالأعضاء والخلايا وعقاقير تثبيط المناعة التي يجب تناولها بعد ذلك مدى الحياة - سيحاول مركز التميز في JDRF شمال كاليفورنيا معالجة هذه العقبات من خلال البحث المستمر في بيولوجيا خلية بيتا والمناعة.

يعني التعيين الجديد أن الباحثين في JDRF و California سيعملون معًا للتأكد من توجيه أفضل الأشخاص والتمويل الضروري إلى هذا المركز المحدد. سينطبق نفس المنطق على المراكز المستقبلية التي يفتحها الصندوق ومهما كان تركيزهم الخاص.

من جانبها ، تقول JDRF إن هذا النموذج الجديد سيوفر لمراكز التميز هذه "الاستقرار لقيادة المشاريع طويلة المدى ، فضلاً عن المرونة لتكون ذكيًا مع ظهور علم جديد. يعزز نموذج التمويل المبتكر التعاون ويوفر استقرارًا طويل المدى للمؤسسات التي أظهرت تميزًا في أبحاث T1D. سيتم تمويل كل منها في البداية لمدة خمس سنوات. سيتم تأكيد التمويل بعد السنة الثالثة بعد المراجعة والتقييم ".

تشير منظمة T1D أيضًا إلى أن هذه المراكز ستكون بمثابة ركائز مركزية لاستراتيجية JDRF الأوسع حول أبحاث العلاج ، ويتم رعايتها من خلال مساهمات المانحين. بالنسبة لهذا المركز الأول في شمال كاليفورنيا ، يمنح الصندوق الفضل لهؤلاء المتبرعين الأفراد: كارين وجيف جوردان وميشيل جريفين وتوم باركر وكارين وجو نيهاوس.

بالطبع ، لدينا فضول حول كيفية تحويل هذا البحث العلاجي لـ JDRF والتركيز بشكل أفضل على الموارد والجهود التي تحدث في جميع أنحاء الولايات المتحدة وعلى مستوى العالم ، وماذا سيعني ذلك للعلماء والجهات التي تعمل بالفعل في هذه المجالات. في الماضي ، بدت جهود البحث العلاجي مبعثرة بعض الشيء ، مع وجود العديد من النقاط غير المتصلة بشكل فعال. نأمل أن يقضي هذا النموذج الجديد على الازدواجية ويساعد في صقل البحث حيث يكون أكثر أهمية.

أكبر اكتساب بحثي عن علاج T1D على الإطلاق

تم الإعلان أيضًا في بداية شهر سبتمبر ، عن عملية استحواذ ضخمة للشركات تصدرت عناوين الصحف في ساحة أبحاث علاج مرض السكري. اشترت شركة Vertex Pharmaceuticals التي تتخذ من بوسطن مقراً لها ، والتي تركز بشكل كبير على التليف الكيسي حتى الآن ، شركة ناشئة في مجال التكنولوجيا الحيوية للخلايا الجذعية لمرض السكري في كامبريدج ، ماساتشوستس ، والمعروفة باسم Semma Therapeutics. بدأت هذه الشركة في عام 2014 من قبل الباحث البارز و D-Dad الدكتور دوغلاس ميلتون ، الذي عمل لأكثر من عقد على إنشاء خلايا جديدة منتجة للأنسولين.

قد تتذكر أن ميلتون قدم أخبارًا ضخمة في عام 2013 مع ما تم الترحيب به إلى حد كبير باعتباره تقدمًا كبيرًا ، على الرغم من تراجع بحثه بعد بضع سنوات وتم التشكيك فيه. نشأت شركته الناشئة Semma في عام 2015 وكانت بشكل مثير للاهتمام أحد مشاريع التمويل الأولى لصندوق T1D الخاص بالمشاريع الخيرية التابعة لـ JDRF (انظر تغطيتنا الأخيرة هنا) في عام 2017.

أنفقت Vertex الآن 950 مليون دولار للاستفادة من العمل الذي كانت تقوم به Semma. يصف JDRF هذا على أنه من المحتمل أن تحدث أكبر معاملة تركز على العلاج T1D على الإطلاق.

كان نهج سيما ذو شقين:

• العمل على إنشاء سلسلة إمداد جديدة من خلايا بيتا من الخلايا الجذعية المشتقة من الإنسان ، بهدف زرع هذه الخلايا الجديدة مباشرة في الكبد ، حيث يمكنها إنتاج الأنسولين لتنظيم مستويات السكر بشكل طبيعي.

• إنشاء جهاز يمكن غرسه بالخلايا الجديدة المنتجة للأنسولين الموجودة بداخله لحمايتها من هجوم الجهاز المناعي.(من بين الأشخاص الآخرين الذين يعملون في هذا المجال ViaCyte و Eli Lilly مع Sigilon Therapuetics ومعهد أبحاث السكري مع BioHub).

لا يزال عمل سيما في التجارب السريرية المبكرة على الحيوانات في هذا الوقت ، وليس هناك بالتأكيد ما يضمن نجاحه. ولكن من الممكن أن يكون لديك الآن شركة مثل Vertex تكرس الطاقة والموارد لهذا الجهد دفعة كبيرة.

يقول ميلتون: "تم تأسيس Semma لتحسين حياة مرضى السكري من النوع 1 بشكل كبير. يعتبر Vertex مناسبًا بشكل مثالي لتسريع تحقيق هذا الهدف ".

يبدو أن القادة في صندوق T1D التابع لـ JDRF يوافقون على ذلك.

يقول شون دوهرتي ، الرئيس التنفيذي لصندوق T1D: "هذا معلم رئيسي في كفاحنا لعلاج مرض السكري من النوع الأول ، من ناحيتين". "أولاً ، تمتلك شركة رائعة مثل Vertex الموارد والخبرة لتحقيق رؤية الدكتور ميلتون ، والتي تشاركها ودعمها JDRF لسنوات عديدة. ثانيًا ، نعتقد أن المستثمرين والصناعة سيلاحظون مثل هذه القيمة الكبيرة الموضوعة على العلاجات الواعدة لمرض السكري من النوع الأول ويبحثون عن فرص للاستثمار في جهود T1 الأخرى لمرض السكري في سوق جديد ومتطور ".

مطاردة الخلايا المارقة التي تسبب مرض السكري

اكتشف الباحثون في جامعة جونز هوبكنز في بالتيمور على ما يبدو مجموعة غامضة من "الخلايا غير المعروفة سابقًا" الكامنة في الجسم والتي قد تلعب دورًا كبيرًا في تطوير المناعة الذاتية وربما تحفز مرض السكري من النوع الأول. لقد أطلقوا على هذا الكيان الجديد المبهم اسم "الخلية المناعية X" بسبب قدرتها على التحول إلى نوعين آخرين من الخلايا.

من المفترض أن العلماء يعتقدون منذ فترة طويلة أن هذه الخلايا الهجينة لا يمكن أن توجد ، ولكن إذا حدث ذلك ، فمن المحتمل أن تكون مجرد مجموعة صغيرة على طول 7 من كل 10000 خلية دم بيضاء. عبد الرحيم أ حمد ، أستاذ مشارك في علم الأمراض في جامعة جونز هوبكنز والذي شارك في تأليف هذه الدراسة الأخيرة. لأي سبب من الأسباب ، يتم الخلط بين هذه "الخلايا المارقة" وتنتقل إلى نوع آخر يعتبره الجسم غريبًا ، ويبدأ الهجوم المناعي الذي يؤدي في النهاية إلى T1D.

ومع ذلك ، ليس كل من في مجتمع البحث مقتنعًا بذلك. لأنه في حين أن المحفزات البيئية والجينية الأخرى لـ T1D قد تلعب دورًا أيضًا ، فمن الممكن أيضًا أن تكون خلايا X الهجينة الظاهرة هي في الواقع بعض الخلايا "الطبيعية" الأخرى وليست محتالين مارقين على الإطلاق ؛ قد يقومون ببساطة بوظيفتين.

ما هو واضح هو أن هناك حاجة إلى مزيد من البحث في هذا المجال ، ولا شك في أن ذلك سيستغرق وقتًا.

اغتيال الخلايا المارقة

سواء كانت خلايا X الهجينة هذه مهمة أم لا ، فإن النتائج الجديدة الأخرى التي تم تقديمها في مؤتمر # EASD2019 في برشلونة تقدم طريقة لمحاربة أيًا كان السبب الحقيقي لإثارة T1D على المستوى الخلوي.

تعمل شركة Imcyse البلجيكية على مستوى كل مقاطعة على تطوير علاجات مناعية قد تساعد في علاج الأمراض المزمنة والوقاية منها مثل T1D ، من خلال تطوير الببتيدات التي يمكن حقنها أو زرعها في الجسم من أجل تحديد وقتل الخلايا التي تهاجم جهاز المناعة - كما هو الحال في حالة T1D.

تشير بيانات التجارب المبكرة إلى أن Imcyse يزيد بالفعل من عدد الخلايا الواقية في الجسم. من المتوقع الآن أن تدعم هذه النتائج جهود الشركة وتساعد في تمويل المرحلة التالية من البحث في عام 2020.

تأثير الغلوتين السكري؟

دراسة جديدة أخرى قدمت في EASD لفتت انتباهنا - على الغلوتين والسكري ، في مجال الوقاية أكثر من العلاج ، ولكنها مهمة مع ذلك.

كان تأثير الغلوتين على T1D موضوعًا تم استكشافه منذ فترة طويلة. إنه يتماشى مع حليب البقر وغيره من العوامل البيئية المحتملة لمرض السكري من النوع 1 (خاصة عند الأطفال).

تظهر هذه الدراسة الأحدث أن تناول الطفل للغلوتين في عمر 18 شهرًا أدى إلى زيادة هائلة بنسبة 46٪ في خطر الإصابة بـ T1D مقابل كل 10 جرام إضافية من الغلوتين يتم تناولها يوميًا. ومع ذلك ، لم تكن هناك صلة بين تناول الأم المحتملة للغلوتين أثناء الحمل والنوع 1 عند طفلها. جاء هذا البحث من مستشفى جامعة أوسلو والمعهد النرويجي للصحة العامة في النرويج.

لاحظ مؤلفو الدراسة أن "ملاحظاتنا قد تحفز الدراسات التداخلية المستقبلية مع انخفاض تناول الغلوتين لتحديد ما إذا كان هناك ارتباط سببي حقيقي بين كمية الغلوتين المتناولة في النظام الغذائي المبكر للطفل ومرض السكري من النوع 1 في الأفراد المعرضين للإصابة."

لماذا هذا تأثير الغلوتين ، قد تسأل؟

يقترح الباحثون أنه يمكن أن يعتمد على تأثير الغلوتين على ميكروبيوتا الأمعاء ويسبب الالتهاب فيما يسمى بطريقة "الأمعاء المتسربة". قد يكون أيضًا أن الغلوتين يعمل أحيانًا مع محفزات أخرى أو عوامل بيئية تلعب دورًا - بما في ذلك الفيروس أو الاستعداد الوراثي عند الأطفال - لدفع الطفل نحو النوع الأول.

ومن المثير للاهتمام أن مؤلفي الدراسة يقولون على وجه التحديد إن النتائج التي توصلوا إليها ليست كافية لدفع الناس بعيدًا عن تناول الغلوتين ، وخاصة الحبوب والخبز التي تعد مصادر شائعة للجلوتين. وبالطبع ، المزيد من البحث ضروري.

الحد الأدنى

يبدو أن العناوين الرئيسية حول "علاج السكري" لم تتوقف أبدًا. من المهم أن نكون واقعيين بشأن الطبيعة المتزايدة للاكتشافات العلمية وألا تضخم الأمل الزائف.

ولكن من المهم أيضًا معرفة مقدار البحث الجاري ومتابعة التقدم المحرز. لا بد أن يقودنا الكثير من الاستثمار والجهد إلى بعض التدخلات الفعالة و "العلاجات الوظيفية" على الأقل في المستقبل القريب.